Запятая нужна. Запятая перед как ставится, если в основной части предложения имеются указательные слова так, такой, тот, столь.

Является ли название вещества поясняющим приложением, зависит от контекста. Если речь идет о том, что на заводе предусмотрен синтез вспомогательных веществ, входящих в препарат, то есть противопоставлены вспомогательные вещества и активное вещество, то название активного вещества нужно каким-то образом выделить, например: На заводе не предусмотрен синтез активного вещества — ибупрофена; На заводе не предусмотрен синтез активного вещества (ибупрофена). Если в контексте сопоставляются разные активные вещества, название одного из них не будет поясняющим, например: На заводе не предусмотрен синтез активного вещества ибупрофена, а синтез других активных веществ — предусмотрен. 

См. правило: 

Слова на -мый, образованные от переходных глаголов несовершенного вида, в зависимости от контекста могут быть и страдательными причастиями, и прилагательными. Причастиями такие слова являются при наличии пояснительного слова в творительном падеже (творительного действующего лица или творительного орудия). При других формах пояснительных слов или без пояснительных слов они переходят в прилагательные и, следовательно, подчиняются общим для прилагательных правилам написания частицы не (теряют значение страдательности, значение времени и приобретают качественное значение); ср.: невидимые слезы, невидимые миру слезы, никому не видимые слезы (прилагательное), не видимые мною слезы (причастие).

Растоворять — переходный глагол несовершенного вида, в контексте препарат (не)растворим в воде не имеет пояснительного слова в творительном падеже (творительного действующего лица или творительного орудия). Следовательно, является не причастием, а прилагательным. Не с краткими прилагательными пишется так же, как и с полными. 

Запятая не нужна, так как союз и соединяет два вопросительных предложения, которые могут быть также однородными придаточными частями сложноподчиненного предложения (сравним: Мы расскажем, что из себя представляет препарат и для чего его применяют).

Корректно слитное написание: препарат нерастворим в воде и биологических жидкостях организма. 

Хотелось бы видеть предложение целиком, покольку на первый взгляд кажется, что разумнее вообще обойтись без слова препарат.  

Да, это верная форма. если существительное препарат используется не как синоним слова лекарство, а строго в значении "продукт переработки чего-либо": препараты меди, препараты алюмосиликата аллофана, препарат полипренолов и т. п.

Корректно: ...препарат нусинерсен (торговое наименование — «Спинраза»), применяемый при лечении детей со СМА...

Корректно: препарат для терапии.

Подходящего существительного нет. Можно было бы использовать сочетание окончание действия, но оно изменит смысл, будет неточным. Слово окончание тоже не подходит: препарат заканчивается, но не оканчивается. Исходное предложение с придаточной частью наилучшим образом передает смысл.